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填补国际空白！
撰文 | 新药报道组
9月1日，国产地舒单抗注射液以60mg/mL、120mg/1.7mL两项规格通过美国食品药品监督管理局（FDA）生物制品许可申请（BLA）审批，成为首个登陆美国市场的国产地舒单抗生物类似药。该药物的获批不仅填补了国产骨靶向治疗药物在国际主流市场的空白，更在血液肿瘤治疗相关骨保护、骨转移并发症管理等领域提供了新的临床选择，为全球骨相关疾病患者带来了“中国智造”的治疗方案，其临床价值与学术意义值得深入探讨。
图源：复星医药公告
精准覆盖骨转移并发症与罕见骨肿瘤，破解临床治疗瓶颈
在肿瘤治疗体系中，骨相关事件（SREs）与罕见骨肿瘤的治疗始终是临床难点。据国际多中心流行病学研究数据显示，晚期实体瘤（如乳腺癌、、肺癌）患者骨转移发生率达30%-70%，多发性骨髓瘤（MM）患者骨受累率更是超过80%，此类患者中50%以上会出现病理性骨折、脊髓压迫、骨痛加剧等SREs，不仅导致患者生活质量显著下降，更会缩短无进展生存期（PFS）与总生存期（OS）。此外，骨巨细胞瘤作为一种交界性骨肿瘤，虽恶性程度较低，但因常累及脊柱、骨盆等关键部位，手术切除易导致严重功能障碍，非手术治疗手段长期匮乏。
本次FDA获批的地舒单抗注射液（120mg/1.7mL规格）针对上述临床痛点，通过精准靶向机制覆盖三大核心适应症，其学术价值体现在以下三方面：
1、MM与实体瘤骨转移的SREs预防：地舒单抗通过特异性结合核因子κB受体活化因子配体（RANKL），阻断RANKL-RANK信号通路激活，抑制破骨细胞的分化、增殖与活化，从源头减少骨吸收。临床前研究表明，地舒单抗类药物可使破骨细胞活性降低90%以上，显著减少骨基质中钙、磷等矿物质的释放，进而降低SREs发生率。在MM患者中，地舒单抗可将12个月内SREs发生率控制在20%以下，为肿瘤综合治疗提供骨保护屏障。
2、不可手术/手术高风险骨巨细胞瘤的治疗：地舒单抗的获批覆盖成人与骨骼发育成熟的青少年患者，为肿瘤位置特殊（如骶骨、椎体）、手术风险高（如神经损伤、大出血）的患者提供了替代方案。基于地舒单抗治疗骨巨细胞瘤的全球多中心研究数据，用药12周后患者肿瘤病灶中破骨细胞活性显著降低，肿瘤基质细胞增殖受抑，60%以上患者可观察到肿瘤体积缩小，部分患者实现肿瘤降期后再手术，显著降低了手术创伤与功能障碍发生率。此外，对于无法手术切除的患者，长期维持治疗可有效控制肿瘤进展。
3、双膦酸盐难治性恶性肿瘤高钙血症（HCM）的补救治疗：HCM是晚期癌症严重并发症之一，发生率约10%-20%，双膦酸盐类药物是传统一线治疗手段，但约20%-30%患者会出现耐药或不耐受（如肾毒性、下颌骨坏死）。地舒单抗通过抑制骨吸收减少骨源性钙释放，同时不依赖肾脏排泄，对肾功能不全患者安全性更高。临床数据显示，对于双膦酸盐治疗失败的HCM患者，地舒单抗治疗1周后血钙水平可降至正常范围，有效率达85%以上，且疗效维持时间长达4-6周，为耐药患者提供了关键治疗选择。
地舒单抗的美国FDA获批，不仅是国产生物类似药国际化的重要里程碑，更在血液与肿瘤领域骨相关疾病治疗中具有重要学术意义——其通过精准靶向机制，解决了SREs预防、罕见骨肿瘤治疗、治疗相关骨流失等临床难题，为全球患者提供了高质量、可及性更高的治疗选择。
从未来发展来看，地舒单抗的临床价值仍有进一步拓展空间：在血液领域，可探索其在（MDS）、急性髓系白血病（AML）患者化疗相关骨流失中的应用；在肿瘤领域，可开展与免疫检查点抑制剂、靶向药物的联合研究，探索其在骨转移病灶控制中的协同作用。此外，随着地舒单抗在欧洲（已获EMA人用医药产品委员会积极审评意见）、加拿大（上市注册申请已受理）等市场的推进，其将为全球更多骨相关疾病患者带来获益，推动骨靶向治疗领域的规范化与个体化发展。
本文来源：医学界血液频道
责任编辑：Sissi
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